Terapia cu ADN pentru boala Huntington


Dă mai departe acest articol pentru a construi împreună o comunitate sănătoasă.

Un medicament pe bază de ADN care poate pătrunde în celulele creierului pentru a bloca producția unei proteine toxice ar putea revoluționa tratamentul bolii degenerative Huntington (HD). Succesul unui mic studiu inițial al agentului, denumit în prezent IONIS-HTTRx, a determinat compania farmaceutică Roche să obțină o licență pentru acest medicament și să îl dezvolte.

Noul agent este o secvență sintetică de ADN selectată pentru a fi imaginea genetică în oglindă a genei care codifică proteina huntingtină a celulelor nervoase, care provoacă boala Huntington.

Injectat în lichidul spinal, agentul este absorbit de celulele creierului, unde caută și se fixează pe mesajele genetice pe care celulele le produc pentru a produce huntingtină. Acest lucru declanșează descompunerea acestor mesageri, împiedicând formarea huntingtinei.

În cadrul unui studiu clinic de fază I, de dimensiuni reduse, 46 de pacienți aflați în stadii incipiente ale bolii Huntington au primit injecții lunare ale medicamentului de studiu în doze diferite pe o perioadă de 4 luni. Medicii au măsurat nivelurile proteinelor huntingtin care au fost produse înainte și după tratament.

Nu au existat efecte adverse, dar nivelurile de huntingtină au scăzut și, lucru liniștitor, au scăzut într-o manieră dependentă de doză, astfel că, cu cât un pacient primea mai mult medicament, cu atât mai mare era scăderea producției de huntingtină. Acest lucru susține cu tărie că medicamentul, mai degrabă decât un alt efect, este responsabil pentru această schimbare.

Rezultatele nu dovedesc că tratamentul va preveni boala Huntington la pacienții care îl primesc. De asemenea, este important de reținut că terapia ar trebui repetată în mod regulat pentru ca pacienții să continue să beneficieze de ea. Dar, din moment ce huntingtina provoacă boala la pacienții cu HD, pare logic că blocarea producției proteinei mutante ar trebui să oprească evoluția bolii.

Huntingtina pare să fie importantă în timpul dezvoltării embrionare a sistemului nervos, dar, din câte știu oamenii de știință, nu pare să joace un rol critic în funcționarea creierului matur. Așadar, împiedicarea producerii sale la un adult nu pare să provoace efecte neplăcute.

Medicii din spatele acestei descoperiri sunt încântați și pentru că, acum că acest concept a fost demonstrat pentru HD, aceeași abordare ar putea fi utilizată și în cazul unei serii de alte boli neurodegenerative, inclusiv Parkinson și Alzheimer, unde, la fel ca în HD, celulele creierului sunt otrăvite de o acumulare a unei proteine patologice. Capacitatea de a opri producția de anumite proteine în creier, ceea ce a fost realizat cu IONIS-HTTRx, ar putea deschide ușa către noi terapii pentru controlul acestor afecțiuni…

 

Îți ofer o carte GRATIS ♡ Am trimis peste 35.000 în ultimele zile!


Mă citești și-ți mulțumesc pentru asta. Chiar dacă primești atât de multe informații utile de la mine, care au o muncă uriașă în spate, iar proiectul nu are nicio formă de monetizare (donații, patreon, reclame), să știi că tot eu plusez: îți ofer GRATUIT cartea Medicina povestită pe înțelesul tuturor. Tot ce trebuie să faci este să dai click pe butonul de mai jos, să pui cartea în coș și să finalizezi comanda. Curierul rapid va ajunge la tine în 1-2 zile lucrătoare. Să te bucuri de carte!


Abonează-te la newsletterul gratuit

Întră în comunitatea dr. Vasi Rădulescu! Vei primi pe email sfaturi, recomandări, materiale ample despre sănătate și cum să trăiești o viață mai bună, toate oferite gratuit.

Mulțumesc pentru interes! Verifică emailul tău activ (inclusiv folderele spam sau promoții)

Something went wrong.

Osman Alexandra

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are makes.

Send this to a friend